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Cancer Cell:靶向療法有助于治療兒童致命神經癌

2019-10-21 19:26:38來源: 本站閱讀次數:53861

最近發表在《Cancer Cell》上的一項研究,西奈山的研究人員開發出了一種針對成年神經母細胞瘤(一種致命的小兒神經癌)患者的靶向治療方法。

神經母細胞瘤發生在交感神經系統發育過程中的腎上腺和脊柱部分未成熟的神經細胞中。神經母細胞瘤是最常見和侵略性的小兒神經系統腫瘤之一,通常預后較差,尤其是在年齡較大的兒童中。該疾病的治療成功率差異較大,但在青少年患者中則普遍較低,尤其是因為該疾病缺乏有效的靶向治療方法。

西奈山的研究人員發現,年齡較大的兒童和青少年中的神經母細胞瘤中ATRX基因缺失,這可能會使得其對tazemetostat的靶向治療產生反應。 Tazemetostat會阻斷一種名為EZH2的酶,而后者會抑制促進正常神經元發育的基因表達,進而殺死神經母細胞瘤。EZH2抑制劑已經在I期和II期臨床試驗中針對其他癌癥進行了測試,其中包括淋巴瘤、肉瘤和其他實體瘤,并取得了一些令人滿意的結果。

我們假設ATRX蛋白突變會導致神經母細胞瘤侵襲性增強,”西奈山伊坎醫學院Tisch癌癥研究所腫瘤學教授,高級通訊作者Emily Bernstein博士說:“在這項研究中,我們旨在揭示神經母細胞瘤中這些被改變的蛋白質的潛在生物學特性,并開發相應的治療手段。”

西奈山的科學家繼續將這項研究擴展到突變ATRX蛋白的作用,并希望最終與合作機構開展臨床試驗。基于這項研究,他們認為EZH2抑制劑也可能對其他ATRX突變型癌癥有效,例如小兒膠質母細胞瘤和骨肉瘤。

信息來源:生物谷







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